Ulepszenie metody umieszczania genów w komórkach oka
|
Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley opracowali łatwiejszą i skuteczniejszą metodę dostarczania genów do komórek oka, co może pomóc w przywróceniu wzroku osobom dotkniętym ślepotą spowodowaną przez barwnikowe zwyrodnieniem siatkówki, zwyrodnienie plamki żółtej, oraz inne genetyczne lub zwyrodnieniowe choroby oczu.
W ciągu ostatnich sześciu lat, kilku grupom naukowców udawało się wyleczyć osoby z rzadką genetyczną chorobą oczu poprzez wstrzyknięcie wirusa z prawidłowym genem bezpośrednio w siatkówkę oka z wadliwym genem. Wirus używany jako transporter do przenoszenia leczniczego genu nie był jednak w stanie dotrzeć do wszystkich komórek siatkówki.
Naukowcy z Berkeley ulepszyli tę terapię genową poprzez „opracowanie” tzw. dependowirusów – wirusów zależnych od adenowirusów (adeno-associated viruses AAV). Odpowiedni wirus został wyselekcjonowany z około 100 milionów odmian AAV i przetestowany na zwierzętach. Testy wykazały, że ten wirus wstrzyknięty do ciała szklistego oka dostarcza gen do najbardziej niedostępnych komórek w całym obszarze siatkówki oka. AAV z łatwością wnika w komórki fotoreceptorów, które włączają „naprawczy” gen do swoich chromosomów, aby wyprodukować ważne białko, czego nie jest w stanie zrobić uszkodzony gen, przywracając w ten sposób wzrok. Zabieg jest prawie nieinwazyjny i trwa zaledwie 15 minut.
Źródło: nanonet.pl.
Czy wiesz, że ...
Turritopsis nutricula (gatunek stułbiopława) posiadający zdolność całkowitego powrotu do stadium niedojrzałego płciowo po osiągnięciu dojrzałości płciowej, co potencjalnie daje mu biologiczną nieśmiertelność. Jednym z celów projektów BioMed jest opracowanie nowych leków przedłużających życie...
więcej informacji
Obszary badań i rozwoju
